Puede ser clave para la prevención y el tratamiento
Hana Levi Julian*
Científicos israelíes han descubierto un mecanismo en el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer, en un estudio dirigido por el profesor Michael Glickman e Inbal Maniv, ambos de la Facultad de Biología del Tejnión. Sus hallazgos de la investigación han sido publicados en Nature Communications.
La enfermedad de Alzheimer se divide comúnmente en dos tipos: familiar y esporádica. La versión familiar es una afección poco común causada por mutaciones genéticas. Por el contrario, el mecanismo subyacente de la enfermedad de Alzheimer esporádica, más prevalente, no está aún claro y fue el foco del estudio.
Proteínas tóxicas se acumulan en el cerebro de los pacientes con Alzheimer. El mecanismo de acumulación en pacientes familiares es claro, porque existe un vínculo obvio entre las mutaciones conocidas y las proteínas que se acumulan. En cambio, en la enfermedad de Alzheimer esporádica se desconoce el desencadenante de la acumulación de proteínas.
Microfotografía de neuronas cerebrales (Fuente: Tejnión)
Como expertos en proteínas, el grupo de investigación del profesor Glickman propone que la acumulación de proteínas tóxicas en el cerebro se debe a una alteración en el mecanismo de eliminación de proteínas, también conocido como sistema ubiquitina-proteosoma. Para probar esta hipótesis, el grupo estableció un sistema modelo de neuronas humanas que les permitió examinar la implicación del sistema de ubiquitina en el desarrollo de la enfermedad.
En el artículo publicado describen sus resultados: el daño al sistema de ubiquitina conduce a la acumulación de proteínas tóxicas incluso en el tejido sano, imitando la patología típica del Alzheimer.
Para evaluar la importancia de sus hallazgos, los investigadores diseñaron una molécula de ARN que silencia específicamente uno de los componentes del sistema de ubiquitina. El tratamiento con esta molécula mejoró la patología en su modelo experimental. El equipo propone que esta molécula de ARN podría servir como prototipo para el desarrollo de tratamientos eficaces.
En los últimos años se han visto importantes avances en el empaquetado y administración de moléculas de ARN bioactivo como terapia. Con las modificaciones y el empaquetado adecuados, el ARN de interferencia dirigido al componente que el equipo ha identificado podría producir resultados prometedores en un entorno clínico.
Este descubrimiento resalta la importancia del sistema de ubiquitina en la eliminación de proteínas defectuosas para mantener la salud de las células. La alteración de este sistema puede conducir al desarrollo de la enfermedad.
Los investigadores del Tejnión estiman que más allá de los hallazgos presentados en el artículo, la plataforma que han desarrollado podría usarse en la producción de medicamentos para el tratamiento y prevención de la enfermedad de Alzheimer esporádica. Añaden que, además, esta plataforma ayudará a reducir la necesidad de experimentos con animales en el desarrollo de nuevas terapias contra el Alzheimer.
Mahasen Sarji, Anwar Bdraneh, Yaron Fuchs y otros investigadores del Tejnión realizaron el estudio en colaboración con investigadores de la Universidad de Tel Aviv, la Universidad de Maastricht en los Países Bajos y la Universidad de Glasgow en Escocia. La investigación ha sido apoyada por la Fundación Científica de Israel, la filantrópica Schmidt Futures y la asociación BIRAX–Alzheimer Society.
*Periodista.
Fuente: Jewish Press (jewishpress.com).
Traducción Sami Rozenbaum / Nuevo Mundo Israelita.